基因編輯技術 CRISPR-Cas9 舉世觸目，它讓科學家得以在基因排序中，精確編輯目標基因，理論上可以消除遺傳疾病，甚至能夠編寫人體基因，對人類未來影響深遠。這項技術在本月取得新突破，一項最新研究發現，將來利用修改版的 CRISPR，或可令糖尿病和肌肉營養不良症（Muscular dystrophy）等不治之症，得以改善病情，帶來治療希望。
CRISPR 是由 RNA 組成的導航分子，能讓基因組上的特定位置作目標，再以核酸酶 Cas9 作為分子剪刀，在所需的特定位置上，切除有缺陷的目標基因，故此技術被視為生物醫學研究中的關鍵變數。改編版的 CRISPR 則將目標基因的「分量加大」。如此一來，有可能避免錯誤編輯非目標基因，克服「脫靶效應（Off-target effects）」這個被視為在臨床上使用 CRISPR 的主要安全障礙。
加州索爾克研究所（Salk Institute）的 Juan Carlos Izpisua Belmonte 率領是次研究，他指出：「裁剪 DNA 這項技術，打開引入新型突變的大門。此乃 CRISPR 或任何裁剪 DNA 工具留給我們的課題 —— 在剪裁 DNA 後，或會引發致命錯誤。這種可能性是遺傳學領域的一大瓶頸，」新版本雖沿用 CRISPR 導航，但 Cas9 由切除特定位置的基因組，改為鎖定那基因組，此外在 Cas9 上面還有一個分子，可移往任何被連接的基因。
在發表於期刊 Cell 的研究報告中，闡述了這個技術如何應用到一系列重病上。研究團隊以老鼠進行實驗，牠們皆患有肌肉營養不良症。此病乃基因突變產生抗肌萎縮蛋白（Dystrophin）所致，但團隊不是使用健康的基因替代，而是提高第二種基因的活躍性。這基因所產生的 Utrophin，與抗肌萎縮蛋白極為相似，能彌補其缺失，而實驗結果顯示，老鼠的肌肉有所增長及強化。Belmonte 表示：「我們不是修復基因，那突變仍然存在。相反…… 老鼠以同一途徑恢復其他基因的表現。這足以讓那些基因突變的老鼠，恢復肌肉功能。」
研究團隊以老鼠進行的另一個實驗，則顯示患有遺傳性腎病的動物，如何藉此技術恢復腎臟功能。他們亦成功誘導部分肝臟細胞，變成另一種細胞 —— 有些像會產生胰島素的 β 細胞 —— 以改善糖尿病老鼠的症狀。這項工程被視為令人敬佩的技術壯舉，但在進入病患研究前，它將需要大量的改進和安全測試。
譬如哈佛大學幹細胞與再生生物學系的 Doug Melton 教授，一直致力發展實驗室培育胰臟細胞的技術，他就認為引導肝細胞去產生胰島素，不一定會比注射胰島素更具優勢，因為這不會恢復人體調節血糖的能力。「關鍵是去製造一個細胞，如同 β 細胞那樣，能夠對血糖變化作出準確回應，以及分泌適當分量的胰島素。」他直言：「研究人員似乎想說，他們造出類似 β 細胞的細胞，這說法是對的，只是對病人來說，也許還不夠好。」
英國的維康信託基金會桑格研究院（Wellcome Trust Sanger Institute
Belmonte 倒是信心十足，甚至預期在未來日子，這項技術有可能助人回復青春。相關應用雖不在當前之列，但他揚言：「我們的目標將會是激活因年老而沉靜的基因，或是利用這個系統，添補隨年齡而消耗、但能促進再生的成人幹細胞。」
